清華大學化工系胡育誠講座教授與中國醫藥大學林進裕助理教授、長庚醫院骨科張毓翰醫師所組成的跨校、跨領域合作團隊，領先全球開發出新型雙向基因調控系統，並用於調節間葉幹細胞的分化路徑，進而可促進骨組織再生。

人體多種組織如膝關節軟骨及頭蓋骨自我修復能力不佳，若是膝關節軟骨受損便會進一步造成退化性關節炎及病人疼痛。間葉幹細胞可分化成軟骨、硬骨或脂肪等不同細胞，是用於細胞治療，修復組織的重要細胞來源。但實際應用時，幹細胞內有多種調控分化的基因表現不受控制，因此往往無法分化成適當的細胞，造成修復效果不佳。

為了精準調控基因表現，團隊以CRISPR/Cas9基因編輯技術為基礎，領先全世界首創CRISPR-AI雙向基因調控系統，可在幹細胞內同時活化與抑制不同基因的表現。目前全球尚未有同時活化及抑制多種基因以促進組織再生之前例。藉由同時活化(Activation)與抑制(Inhibition)兩種路徑的重要調控基因，此CRISPR-AI 系統可以促進幹細胞往軟骨分化，並且抑制細胞往脂肪分化，因此大幅提升幹細胞分化成軟骨細胞的效率。

胡育誠教授表示，CRISPR-AI雙向基因調控系統可以同時精準調控多種基因的表現，導引幹細胞分化成特定細胞，未來也可以用於幹細胞研究，並且用於修復關節軟骨，治療退化性關節炎，或修復其他組織。另外，CRISPR-AI系統也具潛力用於改造免疫細胞，增加免疫細胞毒殺癌細胞能力。

此研究領先全世界，對再生醫學研究及病人的組織再生將有重大幫助。研究結果已於2019年發表在頂尖國際期刊 核酸研究(Nucleic Acids Research)。【記者  鄭昱庭整理報導】