由香港科技大學所領導的一個國際研究團隊，日前成功研發出一種新型的全腦基因編輯技術，在小鼠模型中證明能夠改善阿茲海默症（AD）的病理症狀，有潛力可以發展成爲阿茲海默症的新型長效治療方式。

根據估計，在中國大陸有超過50萬人罹患遺傳性的阿茲海默症，也就是家族性阿茲海默症（FAD），這是一種與家族史高度相關的先天性阿茲海默症。雖然家族性阿茲海默症患者有明確的遺傳病因，但是，迄今尚未有有效的治療方法。

基因編輯技術在治療家族性阿茲海默症這類由遺傳基因突變所引發的疾病方面，擁有巨大的潛力。可以在疾病症狀出現之前，糾正引發疾病的基因突變，並可以達到「一次治療，長期有效」的治療效果。不過，基因編輯技術在臨床發展和應用還有一些障礙。另外，現有的基因組編輯技術，還無法在全腦範圍發揮有效的治療作用。

由香港科技大學副校長葉玉如教授所領導的研究團隊，研發出一種新型全腦基因編輯技術。該技術以新型的運送工具，可以跨越血腦屏障，通過單次、無創的靜脈注射，將優化的基因編輯工具運送到整個大腦，實現高效的全腦基因編輯。

研究發現，該技術可以有效破壞阿茲海默症轉基因小鼠模型中的家族性阿茲海默症基因突變，並在全腦範圍改善阿茲海默症的病理症狀，為開發新型阿茲海默症治療方法打下基礎。研究團隊還發現，阿茲海默症轉基因小鼠在接受基因編輯技術治療6個月後，大腦中被認為引發阿茲海默症神經退行病變的澱粉樣蛋白斑塊，仍然保持較低水平，證明了該基因編輯技術的單次治療可以維持長期療效。研究也沒在小鼠身上發現任何明顯的副作用。

該研究團隊是由香港科技大學、美國加州理工學院與中國科學院深圳先進技術研究院所組成。研究成果已刊登於國際權威科學期刊「Nature Biomedical Engineering」上。【記者  鄭昱庭整理報導】